Смерть нейронов отменяется, мы просто отмотаем время назад — дерзкий план по лечению глаукомы получил зеленый свет
NewsMakerНовая генная терапия ER-100 пытается разбудить ослепшие глаза.
Биотехнологическая компания Life Biosciences начала клиническое продвижение генной терапии ER-100, которая нацелена на восстановление зрения за счет «омоложения» поврежденных нейронов сетчатки. Разработка рассчитана не на замедление ухудшения состояния, а на попытку вернуть клеткам более молодой функциональный профиль с помощью эпигенетической перенастройки.
Кандидат ориентирован на оптические нейропатии, группу заболеваний, при которых зрение теряется из-за гибели ганглиозных клеток сетчатки. Эти нейроны передают сигнал от глаза к мозгу и в норме не восстанавливаются. Поэтому такие состояния, как открытоугольная глаукома и неартериитная передняя ишемическая оптическая нейропатия, плохо поддаются лечению и часто приводят к необратимым последствиям.
В основе ER-100 лежит платформа частичного эпигенетического репрограммирования . Речь идет о воздействии на химические метки, которые управляют активностью генов, но не меняют саму последовательность ДНК. Подход использует контролируемую экспрессию 3 так называемых факторов Яманаки, OCT4, SOX2 и KLF4. В научной литературе их часто объединяют под сокращением OSK. Эти транскрипционные факторы способны сдвигать эпигенетическое состояние клетки в сторону более раннего, «молодого» профиля.
В доклинических экспериментах препарат вводили непосредственно внутрь глаза с помощью интравитреальной инъекции. По данным разработчика, после такого введения у животных удавалось восстановить паттерны метилирования, связанные с клеточным возрастом, и улучшить зрительные показатели. Положительные эффекты наблюдались в нескольких моделях, включая приматов. На прошлой неделе Управление по контролю за продуктами и лекарствами США, U.S. Food and Drug Administration, выдало разрешение на проведение первого испытания с участием людей.
Программа клинической оценки на первом этапе сосредоточена на безопасности и переносимости. В исследование планируют включить пациентов с открытоугольной глаукомой и формой ишемического поражения зрительного нерва NAION. Оба диагноза все чаще встречаются по мере старения населения. Глаукома остается одной из главных причин слепоты в мире. Терапия обычно направлена на снижение внутриглазного давления, но разрушение ганглиозных клеток нередко продолжается даже при его нормализации. NAION часто описывают как «инсульт глаза». Потеря зрения возникает внезапно и без боли, а одобренных методов лечения пока нет.
Разработчики рассматривают ER-100 как вариант воздействия на сам механизм нейродегенерации , а не только на отдельные симптомы. В первой фазе будут отслеживать нежелательные реакции, иммунный ответ и изменения по ряду офтальмологических тестов. Подобные ранние исследования не предназначены для доказательства клинической эффективности, но могут показать, работает ли сама идея эпигенетического репрограммирования в нервной ткани глаза.
Компания связывает текущий этап с многолетней лабораторной работой и серией исследований на приматах, где проверяли управляемую экспрессию OSK, сдвиг метилирования и функциональные зрительные показатели. Параллельно Life Biosciences рассматривает расширение платформы на другие возрастные заболевания , при которых со временем накапливается клеточное повреждение. Ближайшая задача сейчас одна, подтвердить, что частичное эпигенетическое перепрограммирование можно безопасно применять у людей.
Биотехнологическая компания Life Biosciences начала клиническое продвижение генной терапии ER-100, которая нацелена на восстановление зрения за счет «омоложения» поврежденных нейронов сетчатки. Разработка рассчитана не на замедление ухудшения состояния, а на попытку вернуть клеткам более молодой функциональный профиль с помощью эпигенетической перенастройки.
Кандидат ориентирован на оптические нейропатии, группу заболеваний, при которых зрение теряется из-за гибели ганглиозных клеток сетчатки. Эти нейроны передают сигнал от глаза к мозгу и в норме не восстанавливаются. Поэтому такие состояния, как открытоугольная глаукома и неартериитная передняя ишемическая оптическая нейропатия, плохо поддаются лечению и часто приводят к необратимым последствиям.
В основе ER-100 лежит платформа частичного эпигенетического репрограммирования . Речь идет о воздействии на химические метки, которые управляют активностью генов, но не меняют саму последовательность ДНК. Подход использует контролируемую экспрессию 3 так называемых факторов Яманаки, OCT4, SOX2 и KLF4. В научной литературе их часто объединяют под сокращением OSK. Эти транскрипционные факторы способны сдвигать эпигенетическое состояние клетки в сторону более раннего, «молодого» профиля.
В доклинических экспериментах препарат вводили непосредственно внутрь глаза с помощью интравитреальной инъекции. По данным разработчика, после такого введения у животных удавалось восстановить паттерны метилирования, связанные с клеточным возрастом, и улучшить зрительные показатели. Положительные эффекты наблюдались в нескольких моделях, включая приматов. На прошлой неделе Управление по контролю за продуктами и лекарствами США, U.S. Food and Drug Administration, выдало разрешение на проведение первого испытания с участием людей.
Программа клинической оценки на первом этапе сосредоточена на безопасности и переносимости. В исследование планируют включить пациентов с открытоугольной глаукомой и формой ишемического поражения зрительного нерва NAION. Оба диагноза все чаще встречаются по мере старения населения. Глаукома остается одной из главных причин слепоты в мире. Терапия обычно направлена на снижение внутриглазного давления, но разрушение ганглиозных клеток нередко продолжается даже при его нормализации. NAION часто описывают как «инсульт глаза». Потеря зрения возникает внезапно и без боли, а одобренных методов лечения пока нет.
Разработчики рассматривают ER-100 как вариант воздействия на сам механизм нейродегенерации , а не только на отдельные симптомы. В первой фазе будут отслеживать нежелательные реакции, иммунный ответ и изменения по ряду офтальмологических тестов. Подобные ранние исследования не предназначены для доказательства клинической эффективности, но могут показать, работает ли сама идея эпигенетического репрограммирования в нервной ткани глаза.
Компания связывает текущий этап с многолетней лабораторной работой и серией исследований на приматах, где проверяли управляемую экспрессию OSK, сдвиг метилирования и функциональные зрительные показатели. Параллельно Life Biosciences рассматривает расширение платформы на другие возрастные заболевания , при которых со временем накапливается клеточное повреждение. Ближайшая задача сейчас одна, подтвердить, что частичное эпигенетическое перепрограммирование можно безопасно применять у людей.