Читкод для генной терапии: большие гены теперь помещаются в маленькие вирусы. И это меняет всё
NewsMakerТеперь лечить неизлечимое станет в разы проще?
Китайские ученые представили новую технологию доставки больших генов, которая может серьезно расширить возможности генной терапии . Разработка получила название AAVLINK и решает одну из главных проблем вирусных векторов, которые сегодня используют в медицине, — невозможность переносить крупные фрагменты ДНК.
Для генной терапии чаще всего применяют адено-ассоциированные вирусы (AAV). Они считаются безопасными, хорошо проникают в клетки и эффективно доставляют генетический материал. Но у них есть жесткое ограничение по вместимости: большой ген просто не помещается внутрь вирусной оболочки. Из-за этого многие наследственные заболевания, связанные с крупными генами, долгое время оставались недоступными для терапии на основе AAV.
Команда под руководством профессора Лу Чжунхуа из Шэньчжэньского института перспективных технологий Китайской академии наук совместно с врачами Пекинской первой больницы предложила обходное решение. Их система AAVLINK работает по принципу «разрезать и собрать». Большой ген делят на несколько частей, упаковывают их в отдельные вирусные векторы, а уже внутри организма фрагменты соединяются в единую полноценную генетическую последовательность.
Основная технология здесь — специальный механизм рекомбинации ДНК (Cre/lox), который позволяет фрагментам находить друг друга и «сшиваться» в правильном порядке прямо в клетке. В результате получается полноценный рабочий ген, а не набор обрывков, как это часто происходило в более ранних подходах.
Китайские ученые представили новую технологию доставки больших генов, которая может серьезно расширить возможности генной терапии . Разработка получила название AAVLINK и решает одну из главных проблем вирусных векторов, которые сегодня используют в медицине, — невозможность переносить крупные фрагменты ДНК.
Для генной терапии чаще всего применяют адено-ассоциированные вирусы (AAV). Они считаются безопасными, хорошо проникают в клетки и эффективно доставляют генетический материал. Но у них есть жесткое ограничение по вместимости: большой ген просто не помещается внутрь вирусной оболочки. Из-за этого многие наследственные заболевания, связанные с крупными генами, долгое время оставались недоступными для терапии на основе AAV.
Команда под руководством профессора Лу Чжунхуа из Шэньчжэньского института перспективных технологий Китайской академии наук совместно с врачами Пекинской первой больницы предложила обходное решение. Их система AAVLINK работает по принципу «разрезать и собрать». Большой ген делят на несколько частей, упаковывают их в отдельные вирусные векторы, а уже внутри организма фрагменты соединяются в единую полноценную генетическую последовательность.
Основная технология здесь — специальный механизм рекомбинации ДНК (Cre/lox), который позволяет фрагментам находить друг друга и «сшиваться» в правильном порядке прямо в клетке. В результате получается полноценный рабочий ген, а не набор обрывков, как это часто происходило в более ранних подходах.